текст
Медики обнаружили и устранили еще один недостаток CRISPR
Исследователи смогли преодолеть препятствия в редактировании генов с помощью CRISPR при лечении мышечной дистрофии.
2276
0
0
- ВКонтакте
- РћРТвЂВВВВВВВВнокласснРСвЂВВВВВВВВРєРСвЂВВВВВВВВ
- Telegram
Техника редактирования генов CRISPR – революционный подход к лечению наследственных заболеваний, однако его еще предстоит модифицировать, чтобы использовать для эффективного лечения длительных хронических заболеваний. Исследовательская группа во главе с доктором Донгшенг Дуаном в Медицинской школе Университета Миссури выявила и преодолела барьер в редактировании генов CRISPR, который может заложить основу для устойчивого лечения с использованием этой техники. 
Доктор Доншенг Дуан. Фото: Justin Kelley/MU Health
Доктор Доншенг Дуан. Фото: Justin Kelley/MU HealthРедактирование генов CRISPR основано на естественной защитной способности организма отражать вирусы. Эта технология позволяет исследователям изменять последовательности ДНК, вырезая и заменяя мутацию в геноме, позволяя лечить различные генетические заболевания и состояния. Дуан вместе со своими коллегами изучили, как использовать CRISPR для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
У детей с МДД наблюдается мутация гена, которая прерывает выработку белка дистрофина, без которого мышечные клетки становятся слабее и погибают. Многие дети теряют способность ходить, а мышцы, необходимые для дыхания и работы сердца перестают работать.
«CRISPR исключает мутацию и объединяет ген. Чтобы сделать это «молекулярные ножницы» в CRISPR, известные как Cas9, должны знать, где резать. Место помечено молекулой, называемой рРНК. Мы были удивлены, обнаружив, что, увеличив количество меток, мы смогли увеличить эффективность терапии с трех месяцев до 18 месяцев в нашей мышиной модели», – объяснила профессор кафедры молекулярной микробиологии и иммунологии в Медицинской школе MU Маргарет Проктор Маллиган.
Лаборатория Дуана лечила 6-недельных мышей с МДД внутривенно, используя CRISPR на протяжении 18 месяцев. Первоначально они использовали стратегию, широко используемую многими исследователями – вводили аналогичные количества Cas9 и gRNA. Несмотря на то, что она работала хорошо, результаты оказались плохими, и команда не обнаружила восстановления дистрофина в скелетных мышцах и заметила лишь низкий уровень восстановления дистрофина в сердце – в целом лечение не смогло остановить прогрессирование заболевания.
При рассмотрении результатов команда обнаружила непропорциональное истощение меток рРНК, а это означает, что Cas9 не понимал, где необходимо резать. Команда увеличила количество и повторила эксперимент. Эта новая стратегия значительно увеличила восстановление дистрофина в сердце и скелетных мышцах и уменьшила образование рубцов в мышцах через 18 месяцев. Кроме того, мышечная функция и сердечная функция были улучшены.
Исследователи продолжат тестировать и улучшать подход на мышах, прежде чем будут проведены исследования на других моделях. После более глубокого изучения они надеются, что это понимание поможет заложить основу для улучшенной терапии с использованием редактирования генов CRISPR.
Исследование «AAV CRISPR Editing восстанавливает сердечную и мышечную функцию в течение 18 месяцев у мышей с дистрофией» было опубликовано в JCI Insight.
Фото: CC0 Public Domain
Наука
Полина Агеева
Машины и Механизмы
Всего 0 комментариев
«Незамеченные» галактические слияния обнаружат с помощью новой технологии
Фосфат из пищевых продуктов уменьшает физическую активность у людей
