Экспериментальный метод показал эффективность против серповидноклеточной анемии

Серповидноклеточная анемия — наследственное нарушение строения белка гемоглобина. Недуг заставляет эритроциты, несущие гемоглобин S, приобретать форму серпа, откуда и произошло название заболевания. Среди симптомов этого типа гемоглобинопатии указываются усталость и анемия, отёки, воспаления и артрит, тромбозы, язвы, некроз, травмы лёгких, сердца и глаз, а также подверженность бактериальным инфекциям.

Испытания экспериментальной однокомпонентной генотерапии заболевания происходили при участии 35 пациентов. Недавно были получены первые результаты, характеризующие состояние здоровья четырёх из них. В их случае терапия показала свою эффективность, скорректировав формы эритроцитов и редуцировав или снизив осложнения.

Метод терапии заключается во вводе во взятые у пациентов стволовые клетки модифицированных копий бета-глобина. Последний доставляется посредством безобидных лентивирусов. Стволовые клетки затем вводятся в организм пациентов. Клетки размещаются в их костном мозге и начинают производить здоровые эритроциты.

Недостатком терапии является необходимость прохождения пациентами химиотерапии до начала лечения. Это нужно для того, чтобы уничтожить старые стволовые клетки, обеспечивая место для новых. Сейчас учёные ищут способы совершенствования своего метода, которые могли бы сделать его менее токсичным для организма.

Фото: The Medical Biochemistry Page