Создан инструмент для лечения заболеваний, возникших в результате генных мутаций

Тем не менее, учёные из института Salk смогли разработать новый инструмент для редактирования геномов мышей, получивший название SATI. Он позволяет команде работать над широким спектром мутаций в разных типах клеток. Сейчас специалисты тестируют SATA, которая, по их мнению, может оказаться эффективной в борьбе с болезнью Хатингтона и прогерией, синдромом преждевременного старения, а также многими другими серьёзными недугами.

«SATI является мощным инструментом для редактирования генома. Он может оказаться полезным в разработке эффективных стратегий по замещению целевых генов с различными типами мутаций и открыть новые возможности для лечения широкого круга генетических заболеваний», — говорит один из авторов разработки, профессор Хуан Карлос Изписуа Бельмонте.

Отличие SATI от других подобных инструментов заключается в том, что он позволяет безопасно выполнять редактирование генов уже после возникновения мутации путем вставки здоровой копии проблемного гена в некодирующую область ДНК. Поскольку ДНК восстанавливается сама по себе, нормальный ген интегрируется в геном наряду со старым. Так он устраняет вред от мутации, не подвергая риску здоровые гены.

В лабораторных исследованиях мыши, прошедшие лечение методом SATI, прожили примерно на 45 процентов дольше, при этом демонстрируя снижение эффекта старения. Как это часто бывает в случае с генной обработкой, учёным еще предстоит проделать большую работу. Лабораторные эксперименты уже доказали эффективность их разработки, но даже сейчас до клинических испытаний SATI ещё далеко. Тем не менее, если она будет работать так, предполагают разработчики, с помощью этой разработки врачи смогут существенно смягчить симптомы многих заболеваний, связанных с генетическими мутациями, а в идеале и полностью их уничтожить.

Фото: Salk Institute