Найден самый эффективный препарат для лечения редкого заболевания мышц

Разработать терапию для редких заболеваний чаще всего трудно из-за недостатка исследований, а также малого количества пациентов, которые могут стать добровольцами для изучения. Таким заболеванием является и болезнь Помпе — наследственный недуг, поражающий мышцы человека.

1586 0 0

отправить по e-mail

Найден самый эффективный препарат для лечения редкого заболевания мышц

Болезнь Помпе заключается в неспособности организма продуцировать белок, необходимый для преобразования полисахарида гликогена в энергию, необходимую телу. В результате возникают скопления гликогена, повреждающие мышцы и другие органы. Болезнь приводит к слабости мышц, затруднению дыхания, а также может влиять на состояние сердца.

Недавно исследователи из Университета Цинциннати нашли эффективный метод лечения этого заболевания, который может стать новым терапевтическим стандартом.

Веществом, на которое обратили внимание учёные, стал фермент алглюкозидаза альфа. К клиническим испытаниям этого препарата был привлечён 51 пациент на поздних стадиях болезни Помпе. Результаты не заставили себя долго ждать: через некоторое время все пациенты почувствовали себя значительно лучше. Их мышцы стали более крепкими, а дыхание перестало быть затруднённым. Все пациенты отметили увеличение выносливости и улучшение качества жизни.

По итогам клинических испытаний учёные отметили превосходство алглюкозидазы альфа по сравнению с другими препаратами, используемыми для лечения болезни Помпе. Теперь исследователи собираются провести более масштабное клиническое испытание с участием большего количества пациентов. В скором времени новое вещество, возможно, станет основным при лечении этого редкого заболевания.

Фото: Healio.com

Наш журнал ММ Поддержать ММ

Наука

Антон Тальский

Машины и Механизмы