Американские молекулярные биологи
смогли сделать генную терапию более эффективной отключив гены, отвечающие за клеточную защиту от аденовирусов. Статью с описанием эксперимента учёных опубликовал научный журнал
Nature Cell Biology.
Проведённый опыт стал возможен в первую очередь благодаря многофункциональности геномного редактора CRISPR/Cas9 – он может использоваться как для проведения генной терапии, так и для того, чтобы контролировать реакцию иммунитета на аденовирусы.
Известно, что сегодня одной из основных проблем генной терапии являются частые случаи отторжения, связанные с тем, что в ходе процедуры медики используют некоторые разновидности неопасных ретровирусов. Наличие последних вызывает в организме иммунную реакцию, что существенно снижает эффективность лечения.
Исследователи из Питтсбургского университета смогли решить эту проблему с помощью CRISPR/Cas9, временно «отключив» им ген MyD88, который играет ключевую роль в активации врожденного и приобретенного иммунитета человека и других многоклеточных животных. Как результат, опыт позволил в разы увеличить эффективность терапии в экспериментах на мышах. В последующих проверках учёные также деактивировали ген PCSK9, что позволило им ускорить вывод холестерина из организма.
В перспективе открытие позволит сделать генную терапию куда более эффективной и безопасной процедурой и для людей.
Фото: National Cancer Institute / Unsplash