Геном живого человека впервые отредактирован

Американские учёные решились на такой уникальный эксперимент и провели операцию, но о её результатах станет известно лишь через месяц.

3208 1 0

отправить по e-mail

Геном живого человека впервые отредактирован

В таком эксперименте согласился участвовать амеркианец Брайан Мэддокс с синдромом Хантера.

Синдром Хантера — редкая наследственная болезнь, при которой у человека не синтезируется фермент, необходимый для расщепления и переработки мукополисахаридов — желеподобных веществ, связывающих клетки в тканях. Лечение этого заболевания происходит с помощью вливаний искусственного фермента, направлено только на симптомы болезни, а не полное выздоровление и стоит более 100 000 долларов в год.

Брайан Мэддокс уже сделал около 26 сложных операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, и несколько хирургических вмешательств в глаза, уши и желчный пузырь. Всё это продолжается около 15 лет и доктора Брайана наконец-то предложили ему решиться на такой сложный операционный эксперимент. Операцию курировал доктор Поль Харматц из калифорнийской клиники UCSF Benioff Oakland, у которого наблюдался Мэддокс — с помощью внутривенной капельницы пациенту ввели обезвреженные вирусные частицы, несущие закодированный «инструмент» для редактирования генов, они должны были попасть в клетки печени с кровью и начать там работу.

Специальные белки с «цинковыми пальцами» (стабилизированными ионами цинка) распознают заданную последовательность ДНК и «разрезают» ее в нужном участке. Затем туда вставляется копия работающего гена, и ДНК сшивается. Чтобы метод помог пациенту, необходимо, чтобы хотя бы в одном проценте клеток печени заработала исправленная копия гена. Мишенью этой терапии является только печень — ученые подчеркивают, что другие органы и ткани она не затронет.

Генное редактирование сейчас широко изучается и расширяется область его применения. Например, группа ученых из Санкт-Петербурга предлагает бороться этим способом с ВИЧ. Специалисты разрабатывают «наноножницы» — биотехнологический механизм, проникающий в клетку, добирающийся до ДНК и «режущий» его спираль в нужном месте — в результате должна возникнуть та самая мутация, благодаря которой некоторые люди невосприимчивы к вирусу.

Наш журнал ММ Поддержать ММ

Наука

Машины и Механизмы