Разработана система таргетной генотерапии мозга

В настоящее время главной проблемной областью генотерапии является разработка эффективных средств доставки необходимых генов и молекул в клетки, нуждающиеся в лечении, которые не затрагивали бы при этом здоровые клетки. Новая разработка команды Калифорнийского технологического института — серьёзный шаг к разрешению проблемы.

1731 0 0

отправить по e-mail

Разработана система таргетной генотерапии мозга

Исследователи создали систему таргетной доставки генов в клетки мозга, которая при этом не нарушала бы работу печени. Именно этот орган при генотерапии мозга может производить негативный иммунный ответ. Система была опробована на лабораторных мышах и обезьянах и показала себя как действенную.

Ключевым для технологии является задействование аденоассоциированного вируса. Он способен инфицировать человека, однако не вызывает каких-либо заболеваний, и именно поэтому был выбран в качестве средства транспортировки генов в мозг. Исследователи модифицировали вирус, удалив генетический материал из его капсида (белковой оболочки) и вместо него добавив необходимые для доставки гены.

Система делает возможной генотерапию мозга с минимумом побочных эффектов. Также важно и то, что она позволяет преодолевать гематоэнцефалический барьер, который зачастую не даёт терапевтическим веществам поступить в мозг пациентов.

Фото: Goertsen, Flytzanis, Goeden et al., Gradinaru Lab at Caltech; Nature Neuroscience

Наш журнал ММ Поддержать ММ

Наука

Антон Тальский

Машины и Механизмы

Теги: Медицина

Всего 0 комментариев

Комментарии

Авторизуйтесь

Участвовать в дискуссии могут только зарегистрированные пользователи, после модерации.
Пожалуйста, войдите в свой аккаунт или зарегистрируйтесь.