Болезнь Виллебранда-Диана является наследственным заболеванием, характеризующимся возникновением эпизодических спонтанных кровотечений. Пациенты с таким диагнозом имеют дефицит или дисфункцию белка, который играет ключевую роль в свертывании крови.
В настоящее время лечение этого заболевания заключается в частом введении пациентам лекарственного средства, которое способствует выработке этого белка, или концентрации самого белка.
Команда биологов из
RCSI и
Pfizer, финансируемые программой инноваций
SFI-Pfizer Biotherapeutics Award,
исследовали модифицированную молекулу, которая продлевает жизнь свертывающего белка в кровообращении организма. Их исследование показало, что введение этой модифицированной молекулы значительно увеличило период полураспада по сравнению с немодифицированным белком в лабораторных моделях.
По словам исследователей, нынешние методы лечения болезни фон Виллебранда создают тяжелую нагрузку для систем здравоохранения и самих пациентов. Длительные методы лечения этой болезни могут снизить эту нагрузку. Хотя необходимы дополнительные доклинические испытания.
Данное заболевание поражает до 1% населения мира. На данный момент осведомленность о болезни ограничена, так как симптомы кровотечения у пациентов могут быть слабыми. Тем не менее, они могут страдать от сильного кровотечения, когда есть серьезная травма или необходимость хирургического вмешательства.
фото: pixabay.com