Генная терапия

На территории ЕС впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии.

Препарат alipogene tiparvovec был разработан для лечения редкой наследственной патологии – недостаточности липопротеинлипазы (ее еще называют гиперлипопротеинемией I типа). Alipogene tiparvovec генетически регулирует уровень жиров в крови, излечивая панкреатиты и предотвращая ранние инфаркты и инсульты.

По сути, препарат представляет собой нормальный ген липопротеинлипазы, «упакованный» в ДНК вирусного вектора (частица, которая используется для доставки генетического материала в клетки-мишени). В данном случае вирусный вектор представляет собой аденоассоциированный вирус. Этот вирус абсолютно безвреден для организма (во всяком случае, пока нет доказательств в пользу его патогенности) в отличие, например, от ретровирусов, которые также можно использовать в качестве вирусных векторов, но они с определенной вероятностью могут вызывать мутации и провоцировать образование опухолей.

Еще одно преимущество выбранного аденоассоциированного вируса – его сродство к мышечным клеткам. Мышечная ткань – это основной поставщик липопротеинлипазы, и терапия рассчитана на однократное введение препарата внутримышечно.

Однако у аденоассоциированных вирусов есть и недостатки: емкость их генома крайне низкая, то есть, если необходимо «передать» с помощью вирусного вектора достаточно большой ген, он в него просто «не поместится».

Так или иначе, сейчас множество препаратов на основе аденоассоциированных вирусных векторов проходят клинические испытания.

Медики надеются, что это лишь начало эры генной терапии, которая выведет лечение людей на принципиально новый уровень.