Команда фармакологов из Йельского университета обнаружила механизм, лежащий в основе редкого смертельного заболевания — синдрома Вольфрама. Также ученые нашли потенциальный способ лечения этого заболевания.
Синдром Вольфрама — заболевание, по статистике возникающее у одного из 500 тыс. человек по всему миру. В детском возрасте этот синдром проявляется в виде диабета, а в подростковые годы возникает целый ряд других тяжелых симптомов: психиатрические симптомы, потеря зрения, сильное нарушение слуха, дисфункция автономной нервной системы и другие симптомы нейродегенеративного характера. Средний возраст смерти пациентов с синдромом Вольфрама — 30 лет. Способов успешного и полного лечения это синдрома не существует.
Новое исследование, предпринятое учеными из Йельского университета, указывает на особую роль кальция, входящего в состав клеток организма, при этом Синдроме. Это открытие помогло фармакологам выявить два медицинских вещества, потенциально способных к борьбе с заболеванием.
Ученые установили, что, при утрате белка вольфрамина в клетках поджелудочной железы — органе, ответственном за производство инсулина, регулирующего уровень сахара, — возникают нарушения сигнальной системы кальция. Это приводит к ухудшению жизнеспособности клеток и снижению количества вырабатываемого инсулина, что в итоге влечет за собой симптомы синдрома Вольфрама.
Фармакологи протестировали несколько веществ на предмет их способности к восстановлению сигнальной системы кальция и улучшению функционирования клеток. В результате были выявлены два комплексных вещества — ибудиласт и кальпаиновый ингибитор.
Как известно, 99% кальция человеческого тела содержится в костях и зубах. Оставшийся 1% содержится в клетках и жидкостях организма, поддерживая целый ряд важнейших биологических функций. Именно последний вид кальция в своей связи с синдромом Вольфрама и привлек внимание ученых, ведь этот вид кальция необходим для функционирования мышц, нервов и выделения инсулина.
Два вида комплексных веществ, протестированных учеными, оказали восстанавливающее воздействие на внутриклеточный кальций и функции клеток. В дальнейшие 6 месяцев ученые планируют начать исследование воздействия выявленных ими веществ на примере лабораторных мышей. Если медицинские вещества оправдают себя, то они в скором времени будут проверены и на людях.
Это новость от журнала ММ «Машины и механизмы». Не знаете такого? Приглашаем прямо сейчас познакомиться с этим удивительным журналом.