Впервые в мире технологию CRISPR применили для лечения слепоты

Команда из Орегонского университета науки и здоровья (США) ввела пациенту, страдающему врожденным амаврозом Лебера, три капли жидкости, которая доставила отредактированные фрагменты ДНК прямо в его глазное яблоко. Врачи надеются, что это поможет обратить редкое генетическое заболевание, из-за которого человек теряет зрение в раннем детстве.

«Мы считаем, что если эксперимент удастся, то это откроет возможности для разработки и применения качественно новых препаратов, которые смогут изменять ДНК», – говорит Чарльз Олбрайт, директор по науке компании Editas Medicine, которая разработала экспериментальный препарат.
Некоторые генетические заболевания можно вылечить с помощью традиционной генной терапии, которая позволяет полностью заменить ген-мутант, а не редактировать его. Однако пациентам с врожденным амаврозом Лебера не повезло: отвечающий за это заболевание ген слишком большой, чтобы его можно было заменить. Поэтому врачам пришлось обратиться к технологии CRISPR в попытке отредактировать мутацию. Измененный ген останется в таком состоянии вплоть до конца жизни пациента.

Примерно через месяц врачи смогут оценить, удался ли их эксперимент. Если все пройдет удачно, команда планирует «хакнуть» гены еще 18 пациентов – детей и взрослых – с тем же заболеванием.

Фото: Victor Freitas/Unsplash