Учёные решили бороться с тяжёлым генетическим заболеванием с помощью модификации ВИЧ
Антон Тальский –
Учёные из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе опробовали новый экспериментальный метод лечения тяжёлого комбинированного иммунодефицита у детей. Основа метода — модифицированный вариант ВИЧ.
Тяжёлый комбинированный иммунодефицит, также известный как синдром мальчика в пузыре — генетическое заболевание, характеризующееся почти полным отсутствием работоспособной иммунной системы у ребёнка. Как правило, дети с этим синдромом умирают в течение первого года жизни. Обычно заболевание пытаются вылечить при помощи антибиотиков, однако их положительное воздействие может быть только кратковременным.
Недавно американские учёные сообщили о том, что им удалось создать новый метод лечения тяжёлого комбинированного иммунодефицита. Этот метод даёт надежду детям с заболеванием.
Удивительно, но разработанная учёными терапия основана на другом опасном иммунном вирусе — ВИЧ. Учёные смогли превратить этот вирус в систему доставки в организм пациентов здоровых генов, которые должны заменить мутировавшие.
Метод был испытан на 50 детях с синдромом. По прошествии двух и трёх лет их состояние было тщательно проанализировано. Исследователи отметили стабилизацию функционирования у детей иммунной системы, а значит и снижение интенсивности заболевания.
При этом учёные пока что не могут сказать, что их метод может полностью исцелить детей с тяжёлым комбинированным иммунодефицитом: времени с момента тестирования прошло ещё слишком мало. Однако то, что спустя несколько лет дети с синдромом живы и здоровы — само по себе невероятное достижение, указывающее на возможную медицинскую эффективность новой терапии.
Фото: Journal of Clinical Pathology
Это новость от журнала ММ «Машины и механизмы». Не знаете такого? Приглашаем прямо сейчас познакомиться с этим удивительным журналом.