Учёные нашли новый способ вылечить одну из редких форм врождённой глухоты

Исследователи из Тель-Авивского университета в сотрудничестве с представителем Бостонской детской больницы и Медицинской школы Гарварда разработали новый метод лечения глухоты, связанной с мутациями в гене SYNE4. Описание работы учёных опубликовал научный журнал EMBO Molecular Medicine.

Известно, что сегодня многие из форм врождённой глухоты появляются у людей из-за мутаций в определённых генах, таких как TMC1, NOX3, SYNE4 и многих других. До последнего времени они слабо подвергались лечению, требующему вмешательства с использованием генетических методов.

В своей новой работе израильские учёные разработали один из аналогичных методов лечения, ориентированный на борьбу с мутациями гена SYNE4. Связанная с этим геном форма врождённой глухоты проявляется не сразу, и чаще всего столкнувшийся с ней человек теряет слух уже в подростковом возрасте.

Как объясняют сами исследователи, из-за мутаций в SYNE4 нарушается работа ядра так называемых волосковых клеток, играющих главную роль в преобразовании колебаний жидкости внутри ушной улитки в предназначенные для мозга электрические сигналы. Как результат, такая мутация приводит к постепенному отмиранию волосковых клеток и глухоте.

Чтобы исправить сбой в работе гена исследователи решили доставить в волосковые клетки его «правильную» копию с помощью специального аденовируса. В качестве проверки для своей методики учёные испытали её на новорождённых мышах, в геноме которых они обнаружили два дефектных участка SYNE4. Дальнейшие наблюдения показали, что подвергнутые генной терапии грызуны смогли сохранить свой слух даже несмотря на наличие мутаций.

В будущем учёные надеются проверить свою методику на людях, а также доработать её для лечения других типов врождённой глухоты.

Фото: National Cancer Institute / Unsplash