Ученые смогли вернуть зрение слепым мышам с помощью генной терапии

Светлана Белякова – 18 марта 2019

Мыши, получившие ген зеленого опсина через вирус, могли различить изображения на iPad с разрешением, достаточным для чтения людьми. Клинические испытания на человеке смогут пройти только через 3 года.

Приблизительно 170 млн человек во всем мире живут с возрастной макулярной дегенерацией — физическим нарушением в центре сетчатки, в так называемой макуле, отвечающей за остроту зрения. А 1,7 млн человек имеют пигментный ретинит — наследственное заболевание глаз, вызывающее сильное ухудшение зрения и даже слепоту. Исправить генетический дефект непросто, так как существует более 250 различных генетических мутаций, убивающих около 90% фоторецепторных клеток сетчатки — палочек, чувствительных к тусклому свету, и колбочек для восприятия дневного света. У людей, оставшихся слепыми, есть один вариант: электронные глазные имплантаты, подключенные к видеокамере, установленной на очках. Система создает изображение на сетчатке, эквивалентное ста пикселям, в то время как для нормального зрения необходимы миллионы пикселей. К тому же, имплантанты не только дорогие, но и неудобные.

Ученые разработали более простую альтернативу, а именно генную терапию. Они взяли аденоассоциированные вирусы, поместили в них геном зеленого опсина, светочувствительного рецептора, и ввели в сетчатку. При попадании в глаз вирус переносил ген в ганглиозные клетки (нервные клетки сетчатки, способные генерировать нервные импульсы), обычно нечувствительные к свету и делал их светочувствительными. Они могли посылать сигналы в мозг, интерпретируемые как зрение. Обычно опсин экспрессируется только клетками фоторецепторов колбочек в глазу и делает их чувствительными к зеленовато-желтому свету.

Технология прошла проверку на слепых мышах. Через месяц после процедуры животные реагировали на движения, изменение яркости, на мелкие изображения на iPad и распознавали трехмерные объекты. Они обходили препятствия так же легко, как и мыши без проблем со зрением. Примечательно, что мыши различали параллельные и горизонтальные линии, линии, расположенные близко друг к другу и на расстоянии, движущиеся линии от неподвижных. Ученые выявили ещё одну поразительную особенность опсина: он адаптируется к свету. Животные приспосабливались к изменению яркости, что не мешало им выполнять задачи так же, как и зрячим животным.