В настоящее время главной проблемной областью генотерапии является разработка эффективных средств доставки необходимых генов и молекул в клетки, нуждающиеся в лечении, которые не затрагивали бы при этом здоровые клетки. Новая разработка команды Калифорнийского технологического института — серьёзный шаг к разрешению проблемы.
Исследователи создали систему таргетной доставки генов в клетки мозга, которая при этом не нарушала бы работу печени. Именно этот орган при генотерапии мозга может производить негативный иммунный ответ. Система была опробована на лабораторных мышах и обезьянах и показала себя как действенную.
Ключевым для технологии является задействование аденоассоциированного вируса. Он способен инфицировать человека, однако не вызывает каких-либо заболеваний, и именно поэтому был выбран в качестве средства транспортировки генов в мозг. Исследователи модифицировали вирус, удалив генетический материал из его капсида (белковой оболочки) и вместо него добавив необходимые для доставки гены.
Система делает возможной генотерапию мозга с минимумом побочных эффектов. Также важно и то, что она позволяет преодолевать гематоэнцефалический барьер, который зачастую не даёт терапевтическим веществам поступить в мозг пациентов.
Фото: Goertsen, Flytzanis, Goeden et al., Gradinaru Lab at Caltech; Nature Neuroscience
Это новость от журнала ММ «Машины и механизмы». Не знаете такого? Приглашаем прямо сейчас познакомиться с этим удивительным журналом.