Новый препарат, созданный в ходе совместной работы специалистов Университета штата Нью-Йорк в Буффало и компании Tetra Therapeutics, может стать первым в своей группе средством для лечения синдрома Мартина-Белла, также известного как синдром ломкой Х-хромосомы, – основной причины развития аутизма.
Препарат под названием BPN14770 успешно прошел второй этап клинических испытаний: инновационное лекарство справилось с улучшением когнитивных функций у взрослых пациентов мужского пола с синдромом Мартина-Белла. Это редкое генетическое заболевание, от которого пока не существует лечения, и наиболее распространенная из известных причин развития наследственных интеллектуальных нарушений.
«Мы крайне взволнованы результатами исследования, – сообщил Марк Герни, основатель и исполнительный директор компании Tetra Therapeutics. – Препарат доказал свою безопасность и хорошую переносимость, а также продемонстрировал эффективность: прием лекарства привел к значительному улучшению когнитивных функций, особенно в области речи».Препарат BPN14770 подавляет активность фосфодиэстеразы-4D – фермента, играющего ключевую роль в формировании памяти и обучении, а также задействованного в процессах нейровоспаления и травматического повреждения мозга. Предыдущие исследования показали, что BPN14770 способствует «созреванию» связей между нейронами, которые повреждены у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы. Результаты нынешнего исследования также позволяют предположить, что препарат может быть использован для лечения болезни Альцгеймера, различных нарушений умственного развития и даже шизофрении.
Фото: CCO Public DomainЭто новость от журнала ММ «Машины и механизмы». Не знаете такого? Приглашаем прямо сейчас познакомиться с этим удивительным журналом.